Клеточная Терапия Тех. Включение Функция Клеток

В 2011 г. ИКТ достигнет оборота  в 1 млрд. долларов США. Advanced BioHealing заработал 146 миллионов долларов США на Dermagraft. Компания увеличила доходы с уровня 44 миллионов до 85 миллионов долларов США, гросс-доход составил, соответственно, 28, 65 и 15 миллионов долларов США. Продажа  продукта для лечения метастизирующего рака простаты Provenge (Dendreon) принесла 48 миллионов  долларов США в 2009-2010 гг. Предполагаемый доход от продажи продукта — 350-400 миллионов долларов США в 2011 г. Также Organogenesis получил доход 79,5 миллиона долларов США в 2009 г. и 102,2 миллиона долларов США  в 2010 г за Apligraft. Другие компании, внесшие  вклад в общий доход ИКТ: Genzyme Biosurgery (Epicel, Carticel), Tigenix (ChondroCelect). Другая заметная компания Cytori therapeutics (США) с  продуктом Celution – устройством, которое  выделяет аутологичные мезенхимальные стволовые клетки (МСК) жировой ткани. Таким образом, если учесть планируемый  доход от сектора заготовки пуповинной крови, то миллиардный рубеж будет  преодолен к 31 декабря 2011 г.

Структура индустрии клеточной  терапии

Структуру ИКТ условно  можно поделить на две главных  составляющих: терапия аутологичным материалом (большинство медицинских  учреждений, работающих по GMP технологиям, наподобие лабораторий экстракорпорального  оплодотворения); терапия аллогенными  универсальными клеточными продуктами – «клетка как таблетка» —  продвигаемая Томом Окарма (CEO, Geron). Эти два направления напоминают совместные пути развития биотехнологии, включающие создание рекомбинантных белков и моноклонарных антител. Однако существует третья не менее важная категория, с терапией аутологичным материалом – манипуляции непосредственно  у постели больного с помощью  специального оборудования, например Celution (Cytori Therapeutics, США). Этот, утверждённый FDA и СE, аппарат открывает иные возможности для клеточного рынка. Три вышеупомянутых подхода клеточной  терапии: служба, продукт и оборудование, несмотря на различную бизнес-модель, обладают единой целью – доставить  клеточный материал для терапевтического воздействия.

На сегодняшний день образуется четвёртая составляющая глобального  здравоохранения. Однако не сформировано ещё соответствующей инфраструктуры, регламента, регулирующей документации, налаженного производства, бизнес-модели и клинических результатов. Так, даже, если бы все недостающие компоненты были бы сформированы, применение клеточных  продуктов всё равно не было бы широко распространено повсеместно. Главная  проблема – переход от изучения к одобренным клиническим испытаниям. Общее состояние указанного сектора  может быть описано комментарием Irv Weissman (соучредителя Systemix, StemCells и Cellerant): «Я бы не стал основывать компанию до тех  пор, пока я не обладаю большим  контролем и, что более важно, продукт не прошел фазу I — II клинических  исследований». Сейчас предлагаются решения, как преодолеть эту большую пропасть, например, правительство Великобритании выделяет 80 млн. долларов США для  того, чтобы фундаментальные знания в области СК можно было превратить в эффективные клеточные продукты. Целью этого является создание конкурентно  способного на мировом уровне сектора  здравоохранения в Великобритании. Другие страны также выступают с  подобными начинаниями, но не области  СК, а в области регенеративной клеточной терапии в общем (например, CIRM – Калифорнийский Институт Регенеративной Медицины Университета Южной Калифорнии, США).

Индустрия клеточной терапии дополняет  фармацевтическую промышленность, биотехнологию  и индустрию медицинских устройств

Как известно, для построения прочного здания, его крыша должна иметь прочную опору. Стены и  фундамент должны поддерживать крышу. Аналогично 4 столпа медицины должны работать слаженно для обеспечения наилучшего лечения пациентов в мире. Например, сейчас болезни сосудов лечат  сочетанием лекарств (аспирин), биологических  веществ (ингибиторов) и различных  вспомогательных устройств (трансплантаты, ангиопластика) в зависимости от места и тяжести атеросклеротических  бляшек. В будущем, если такие методы лечения, как ALD-301 Aldagen и PLX-PAD Pluristem окажутся успешными в плане улучшения  кровообращения, включение клеток в  указанные выше сочетания только улучшит качество жизни пациента и снизит побочные эффекты. Нельзя слишком  сильно подчеркивать, что методы клеточной  терапии будут использоваться совместно  с продуктами фармацевтики, биотехнологии  или их сочетанием. Сейчас клеточная  терапия постепенно превращается в  лекарство, поэтому в будущем  не будет стоять вопрос о применение клеточных продуктов и лекарственных  средств совместно для лечения  пациентов. Наоборот, некоторые способы  клеточной терапии полностью  вытеснят традиционнее лекарственные  средства. Например, когда будут  использовать бета-клетки для лечения  диабета, то отпадет необходимость  в инъекциях инсулина.

В общем, клеточная терапия  не отменяет указанные три столпа медицины, а скорее становится равным партнером. Будущие успехи заключаются  в тесном сотрудничестве всех четырех  столпов для выгоды пациентам  и обществу в целом.

Большая фармакология: развитие клеточной  терапии от стадии исследований до применения

Не вызывает сомнений тот  факт, что интерес к сектору  клеточной терапии устойчиво  растет как со стороны Большой  Фармы, так и других крупных компаний производителей биотехнологического  и медицинского оборудования. Например, Neucentis’ (ранее Pfizer Regenerative Medicine, UK) совместно  с Athersys (Cleveland, США), в рамках недавней партнерской программы (декабрь 2010), включающей проведение II фазы клинических  исследований для определения применения MultiStem (МСК) при воспалительных заболеваниях кишечника (болезнь Крона, неспецифический  язвенный колит). И это не смотря на неизбежные препятствия, возникающие  перед биотехнологическими клеточными предприятиями ИКТ, которые обладают поддержкой фармацевтических компаний, крупнейшей из которых является сотрудничество Genzyme (США) и Osiris Therapeutics (США). Несмотря на это, переломный момент для ИКТ пришел с долгожданным успехом Dendreon и их потенциальным хитом продуктом клеточной терапии, с согласованным возвращением потраченных денежных средств в размере 93 миллионов долларов США. Удивительнее всего, что эта терапия является аутологичной. Такой успех безусловно является заслугой как потенциальных инвесторов, так и стратегических партнеров, что позволяет переоценить их позиции в клеточной терапии. Последняя деятельность включает в себя сделку Cephalon (Frazer, США) на сумму в размере 1,7 млрд. долларов США с предварительным взносом в компанию Mesoblast (Австралия) в размере 130 миллионов долларов США для развития и коммерциализации терапии с применением МСК для широкого ряда заболеваний. Cephalon также заплатил 220 миллионов долларов США за 19,99% пакета акций и место в совете директоров Mesoblast. Венчурная инвестор, Daphne Zohar, компания PureTech Ventures (США), точнее всего сформулировал общее мнение ИКТ об этой сделке: «Предварительные взносы выше, чем большинство тех, которые мы встречали. Большинство последних сделок устроены так, как дополнительное вознаграждения, но Cephalon, должно быть, считает, что это того стоит».

К сожалению, в то время  как проходят недели в отсутствии новостей о развале ИКТ в Большой  Фарме, темп биотехнологических компаний ИКТ тоже начинает ослабевать. В 2009-2010 гг., «продажи от биопрепаратов замедлились  от своего исторического максимума  — двухзначного показателя до, в  среднем, однозначного».

В работе Аggarwal, опубликованной в Nature Biotechnology, высказывается предположение, что этот спад объясняется следующими факторами: вопросы безопасности, насыщение  одобренных применений, кризис и текущая  рецессия в США. По сравнению с  существенным ростом ИКТ не сложно ожидать значительный обновленный  интерес к ИКТ от частных предприятий, инвесторов и правительств. Меньше, чем за 10 лет доход в области  ИКТ увеличился от уровня несколько  миллионов долларов США до 5,1 млрд. долларов США. 2011 г., принес первый миллиард долларов США, ИКТ окончательно достиг совершеннолетия.

Поэтому просто не требуется  больше прятаться за термином «регенеративная  медицина». Регенеративная медицина заменяет или восстанавливает клетки, ткани  или органы для восстановления нормальной функции вне зависимости от метода. Для клеточной терапии, как и  для Ромео и Джульетты Шекспира название/имя означает многое («Что в имени твоем?»).

Поэтому возникает вопрос: «В какой области я на самом  деле работают: в регенеративной медицине, клеточной терапии или в обеих?». ИКТ имеет собственный набор  требований и трудностей, которые  полностью отличаются от проблем  фармацевтики, биотехнологии и индустрии  медицинских устройств. Однако раз  эти препятствия преодолены всё  указывает на стабильный мультимиллионный сектор здравоохранения. Остается вопрос, кто Вы и в какой конкретно области работаете?